Глаукому научились лечить методом генной терапии
Ученые из Тринити-колледжа в Дублине разработали перспективную генную терапию глаукомы, которая улучшает функцию клеток сетчатки и приближается к клиническим испытаниям, вселяя надежду на более эффективные варианты лечения. Данная терапия защищает клетки сетчатки и стимулирует функцию митохондрий, что может значительно улучшить варианты лечения.
Исследователи создали генную терапию для лечения глаукомы, тяжелого заболевания глаз, которое может привести к полной потере зрения и в настоящее время поражает около 80 млн человек во всем мире. Ранее группа продемонстрировала потенциал этой терапии в лечении сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD).
Ученые опубликовали свое исследование в Международном журнале молекулярной генетики. Их работа показывает, как генная терапия дала значительный эффект в животных моделях и в человеческих клетках, полученных от людей с глаукомой.
В частности, терапия защитила ключевые «ганглиозные клетки сетчатки» (RGCs), которые важны для зрения, и улучшила их функцию в модели глаукомы у животных. В клетках сетчатки человека доставка генной терапии увеличила потребление кислорода и производство АТФ (энергии), что указывает на улучшение работы клеток.
«Глаукома — это сложная группа оптических нейропатий и основная причина слепоты. В Европе примерно один из 30 человек в возрасте от 40 до 80 лет страдает глаукомой, а среди людей старше 90 лет этот показатель возрастает до одного из 10, так что это действительно распространенное заболевание, которое остро нуждается в новых методах лечения», — сказала доктор София Миллингтон-Уорд, первый автор статьи, научный сотрудник Школы генетики и микробиологии Тринити.
«Это многофакторное состояние со множеством различных факторов риска, что усложняет его лечение. Современные методы лечения глаукомы сосредоточены на использовании местных глазных капель, хирургии или лазерной терапии, однако результаты различаются, некоторые пациенты не реагируют и/или страдают от серьезных побочных эффектов», — добавила она.
Она также сказала, что потребность в более совершенных вариантах лечения вдохновила и мотивировала их на продолжение разработки генной терапии и они рады способствовать многообещающим результатам.
Новая генная терапия использует одобренный вирус для доставки усовершенствованного гена (eNdi1), разработанного командой Trinity. Терапия была разработана с целью повышения активности митохондрий (митохондрии являются «клеточными генераторами энергии», ответственными за производство АТФ) и снижения вредных активных форм кислорода.
Джейн Фаррар, профессор-исследователь в Школе генетики и микробиологии Тринити, старший автор опубликованной статьи, добавила: «Разработка широко применимых генных терапий для большого количества пациентов особенно важна, учитывая высокие затраты на разработку, связанные с каждой терапией, — и здесь мы подчеркнули, что эта терапия имеет реальный потенциал для повышения функции митохондрий при глаукоме».
Следующим направлением является перенос результатов исследований в клинику и к пациентам, хотя это и подразумевает множество дополнительных шагов.
Основываясь на этих и других основополагающих достижениях, команда Trinity совместно с Лоретто Каллаганом недавно основала компанию Vzarii Therapeutics, чтобы ускорить будущую разработку методов генной терапии сухой ВМД (возрастная макулярная дегенерация. — Прим. ред.) и глаукомы для проведения клинических испытаний на людях.
Ранее сообщалось, что более 50% американцев носят корректирующие очки или контактные линзы. Хотя в онлайн- и офлайн-магазинах нет недостатка в оправах на любой вкус и кошелек, купить их можно только при наличии действующего рецепта от врача. Стартап Eyebot создал киоски с ИИ, которые за 90 секунд проводят осмотр глаз и проверяют зрение без участия врача.
