Одобрена первая в мире генная терапия для лечения редкого наследственного заболевания — гемофилии B

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компании Pfizer для лечения редкого заболевания, ставший первой генной терапией компании в США. Агентство выдало разрешение на применение препарата для взрослых с умеренной и тяжелой формой гемофилии B. Он будет продаваться под названием Beqvez.

Как сообщил представитель компании Pfizer, уже в этом квартале препарат будет доступен по рецепту для пациентов с соответствующими показаниями. Цена препарата составляет $3,5 млн с учетом страховки и других скидок, добавил представитель компании, что делает его одним из самых дорогих лекарств в США.

Согласно данным правозащитной группы, более 7 тыс. человек в США, преимущественно мужчины, живут с этим тяжелым заболеванием. Оно вызвано недостаточным уровнем определенного белка, который помогает крови сворачиваться, останавливая кровотечение и заживляя раны. Без этого белка, называемого фактором IX, пациенты с гемофилией B легко получают синяки, а кровотечения у них чаще и дольше.

Beqvez — это одноразовый препарат, который позволяет пациентам самостоятельно вырабатывать фактор IX. В ходе испытаний на поздней стадии препарат оказался эффективнее часто обременительного стандартного лечения гемофилии B введением белка через вену несколько раз в неделю или месяц.

«Многие люди с гемофилией B борются с ограничениями и нарушением образа жизни, связанными с регулярными инфузиями фактора IX, а также с эпизодами спонтанных кровотечений, которые могут привести к болезненному повреждению суставов и проблемам с мобильностью, — сказал Адам Кукер, директор комплексной программы Penn Medicine и программы лечения тромбоза при гемофилии, в сообщении Pfizer. По его словам, препарат «имеет потенциал стать революционным, снизив как врачебную, так и лечебную нагрузку в долгосрочной перспективе».

Одобрение стало большим шагом для компании Pfizer, которая пытается встать на ноги после стремительного падения продаж вакцин от Covid в прошлом году.  Компания делает большую ставку на лекарства от рака и других болезней, чтобы переломить ситуацию.

Pfizer — одна из нескольких компаний, инвестирующих в быстро развивающуюся область генной и клеточной терапии. Это однократные и дорогостоящие процедуры, направленные на генетический источник или клетку пациента, чтобы вылечить или значительно изменить течение болезни. Некоторые эксперты в области здравоохранения ожидают, что новые методики заменят традиционные процедуры для лечения хронических заболеваний, которые применяются на протяжении всей жизни.

Pfizer получила права на производство и продажу препарата Beqvez от Spark Therapeutics в 2014 году. Компания предлагает гарантийную программу для пациентов, получающих Beqvez, сообщил представитель компании. Pfizer ожидает, что эта программа обеспечит «финансовую защиту, страхуя от риска неэффективности препарата», говорится в релизе.

Препарат составит конкуренцию аналогу под названием Hemgenix от австралийской компании CSL Behring, который был одобрен (FDA) для лечения гемофилии B в 2022 году. Его стоимость в США — $3,5 млн без учета страховки и других скидок. Некоторые эксперты в области здравоохранения полагают, что среди прочих факторов высокая стоимость и логистические проблемы ограничили использование Hemgenix и другой одобренной генной терапии для лечения более распространенной гемофилии А.

Pfizer также добивается одобрения FDA для своего экспериментального препарата для лечения гемофилии А и В. Кроме того, компания разрабатывает генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна, генетического заболевания, которое приводит к постепенному ослаблению мышц.

Ранее правительство США заявило, что оно будет оплачивать пациентам Medicare, государственной медицинской страховки, предоставляемой пожилым американцам, использование препарата для снижения веса Wegovy и, возможно, Zepbound, если они назначены для лечения сердечно-сосудистых заболеваний. На сегодняшний день 65 млн пациентов Medicare не могут использовать свою страховку для покрытия лекарств для похудения.