Первый в мире препарат на основе редактировании генов CRISPR получил одобрение FDA

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило терапию на основе генетического редактирования. Препарат Casgevy, работающий на системе изменения генов, создан для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет.

Серповидноклеточная анемия — это генетически обусловленное заболевание, при котором происходит изменение формы эритроцитов при передаче кислорода в ткани, в результате чего меняется форма эритроцитов, последние в этот момент могут закупоривать мелкие, иногда и средние артерии, что сопровождается резкой болью, повышением температуры, вместе с тем эритроциты разрушаются, что приводит к снижению содержания гемоглобина (анемии).

Заболеванием в основном страдают чернокожие люди. В США от этой наследственной патологии страдают около 100 тыс. человек. В России есть сведения об эпидемиологии талассемии и серповидноклеточной анемии в странах Закавказья, Средиземноморья, Центральной Африки, Европейского континента. Больше всего заболеванию подвержены африканцы.

Благодаря разработанной технологии ученые могут удалять, добавлять или изменять определенные участки генетического материала. Из-за возможности точно редактировать фрагменты ДНК такой метод получил название «генетические ножницы».

Модифицированные стволовые клетки крови пересаживаются обратно пациенту, где путем размножения в костном мозге увеличивается выработка фетального гемоглобина, что облегчает доставку кислорода. В ходе испытаний было установлено, что у 95% пациентов ушли приступы боли, характерные этому заболеванию. США стали второй страной в мире, одобрившей этот способ лечения. Ранее этот препарат был разрешен в Великобритании.

В публикации FDA говорится, что генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых нынешние возможности лечения ограничены.

Американский производитель MSD прекратит поставлять в Россию препарат для лечения гепатита C первого, третьего и четвертого генотипов у взрослых. Он не имеет аналогов в России. Но решение не отразится на поставках, которые были запланированы на 2024 год, как уверяют в компании.