Новый препарат против болезни Паркинсона начали испытывать на пациентах
Британская биотехнологическая компания Mission Therapeutics приступила к испытаниям экспериментального препарата MTX325 на пациентах с болезнью Паркинсона. Разработка направлена на механизм, который помогает клеткам избавляться от поврежденных митохондрий. Исследователи хотят выяснить, сможет ли такой подход оказать ожидаемое биологическое воздействие при заболевании.
Первый пациент получил препарат в Королевской университетской больнице Ливерпуля в Великобритании. Клиническое исследование фазы 1b рассчитано на 36 человек с легкой и умеренной формами болезни Паркинсона. Оно позволит изучить безопасность и переносимость препарата, а также оценить его воздействие на биологические процессы, связанные с заболеванием. Результаты исследования ожидаются в конце 2027 года.
Как работает препарат?
Одна из особенностей болезни Паркинсона — постепенная потеря дофаминергических нейронов, нервных клеток, которые вырабатывают дофамин и участвуют в контроле движений. Важную роль в нормальной работе клеток играют митохондрии — структуры, обеспечивающие их энергией.
MTX325 воздействует на фермент USP30, участвующий в регуляции митофагии — естественного процесса, с помощью которого клетки распознают и удаляют поврежденные митохондрии. Препарат блокирует активность этого фермента, что, по замыслу разработчиков, должно способствовать более эффективному удалению поврежденных клеточных структур.
В доклинических исследованиях подход показал обнадеживающие результаты в моделях болезни Паркинсона. В частности, ученые изучали изменения, связанные с альфа-синуклеином — белком, который играет важную роль в развитии заболевания, — и состоянием дофаминергических нейронов. Однако эти результаты пока не подтверждают эффективность препарата у людей.
Что известно о препарате на данный момент?
До начала испытаний на пациентах MTX325 прошел первую фазу клинических исследований с участием здоровых добровольцев. По данным разработчика, результаты показали, что препарат способен проникать в центральную нервную систему. Для оценки его распределения в мозге также использовали позитронно-эмиссионную томографию (ПЭТ).
На следующем этапе исследователи изучат, как препарат переносится людьми с болезнью Паркинсона и оказывает ли он ожидаемое воздействие на биологические механизмы заболевания. Для этого предусмотрена оценка биомаркеров и использование методов медицинской визуализации.
Почему это важно?
Существующие методы лечения болезни Паркинсона помогают контролировать симптомы, в том числе двигательные нарушения, но пока не позволяют надежно остановить прогрессирование заболевания. Поэтому ученые продолжают искать способы воздействовать на процессы, которые могут приводить к повреждению и гибели нервных клеток.
MTX325 — экспериментальный препарат, эффективность которого еще предстоит проверить. Исследование фазы 1b не призвано окончательно доказать, что лекарство замедляет развитие болезни. Его задача — получить данные о безопасности, переносимости и биологическом действии препарата у пациентов.
Если дальнейшие исследования подтвердят эффективность этого подхода, воздействие на механизмы удаления поврежденных митохондрий может стать перспективным направлением разработки новых методов лечения болезни Паркинсона.
Подпишитесь на «Инк» в Telegram. Там мы пишем нескучным языком о самом важном для предпринимателей. Подписаться.
