Текст: Екатерина Ткач, управляющий партнер юридической компании «Ткач и партнеры»

Фото: Steven Puetzer/Getty Images

Наука развивается в безумном темпе: новости об очередном впечатляющем открытии появляются в СМИ почти каждую неделю. Чтобы закрепить за собой авторство новой разработки, физики, инженеры, врачи и другие ученые оформляют патенты на свои изобретения. А вот генетикам приходится непросто — отчасти из–за того что их наука достаточно молода (по сравнению, например, с пятитысячелетней математикой): запатентовать инновацию не всегда возможно, а иногда законодательные нормы и вовсе препятствуют исследованиям. О том, как в развитии науки переплетается этика и закон, можно ли разрешить противоречия между разумной осторожностью законодателей, интересами науки и потребностями человечества, в колонке рассказала Inc. управляющий партнер юридической компании «Ткач и партнеры» и эксперт по патентованию научно-исследовательских разработок Екатерина Ткач.

Фундамент для современных исследований генома заложил еще в XIX веке чешско-австрийский биолог Грегор Мендель, представив теорию наследственности. Она вдохновила ученых на поиск способа «чинить» гены и избавить человечество от наследственных заболеваний. Спустя почти полтора века наука вплотную приблизилась к этой возможности. Так, в США в 2017 году врачи впервые отредактировали геном в теле пациента, страдающего синдромом Хантера (редкое и тяжелое наследственное заболевание, вызывающее множественные сбои в работе органов, в т. ч. поражения опорно-двигательного аппарата, тугоухость, нарушения зрительной системы, приобретенные пороки сердца, нарушения работы дыхательной системы, и т. д.).

А в Китае в 2018 году впервые родились дети с «отредактированной» ДНК. Китайский биолог Хэ Цзянькуй ставил цель «прописать» в генах двух девочек-близняшек, зачатых ВИЧ-инфицированными родителями, устойчивость к заболеванию. Впрочем, добился ли он желаемого, остается загадкой. После рождения детей выяснилось, что Цзянькуй нарушил ряд положений китайского законодательства. В частности, он подделал документы, чтобы получить разрешение этического комитета на проведение процедуры. В результате автора исследования приговорили к трем годам тюрьмы, а правительство запретило любые эксперименты по редактированию генома эмбрионов в стране.

Юридический статус

Правовые ограничения — один из основных барьеров, которые мешают совершить революцию в сфере редактирования генов. Например, в Европе с 1999 года действует «Конвенция о защите прав и достоинства человека в связи с применением достижений биологии и медицины». Она запрещает внесение любых изменений в геном.

Общественное мнение по вопросам генной инженерии зависит от культурного и этического фундамента той или иной территории. В западной юридической практике решение о том, подлежит ли патентованию то или иное изобретение, связанное с геномом человека, обычно опирается на «природность» или «рукотворность» объекта патентования. Так, в США в 2013 году Верховный суд постановил, что ген человека не может являться объектом патентования, поскольку ДНК создано природой, а не в результате деятельности ученых-исследователей. В данном прецеденте в патентовании было отказано компании Myriad Genetics, получившей патент на гены BRCA1 и BRCA2 (ученые установили, что эти гены повышают риск развития рака груди и яичника). При этом измененные, модифицированные человеком последовательности ДНК — уже не природное, а рукотворное явление, поэтому их можно патентовать.

А в Евросоюзе из-за исторических особенностей развития права не делают разницы, природного ли происхождения последовательность ДНК или рукотворного, — нельзя запатентовать процессы клонирования человека, модификацию зародышевой линии генетической идентичности человека; невозможно получить патент на использование человеческих эмбрионов в коммерческих целях и др. Однако там еще можно патентовать разработки, касающиеся способов коррекции генетических дефектов, которые не затрагивают изменения в зародышевой линии. Так что об универсальном международном подходе к законодательному регулированию генной инженерии или хотя бы о «лучших практиках» говорить пока не приходится.

Частично решить проблему сложной процедуры патентования изобретений в сфере геномных исследований для российских ученых может система РСТ (Patent Cooperation Treaty — договор о патентной кооперации). Этот международный договор в области патентного права был заключен в 1970 году; к нему присоединились 35 государств. Подразумевалось, что такой инструмент поможет «упростить и сделать более экономичным получение охраны изобретений, когда такая охрана испрашивается в нескольких странах». Он позволяет на 2,5 года отложить патентование изобретения, но при этом сохранить за собой приоритетное право его использования. А затем при желании можно обозначить, в каких государствах изобретатель хочет запатентовать свое изобретение.

По данным на февраль 2024 года, в Евразийское патентное ведомство поступили тысячи заявок на выдачу евразийского патента по процедуре РСТ, в том числе в сфере биомедицины. Например, к патентованию предложены способы лечения рака с помощью биспецифических антител (это специальные белки, которые связываются с пораженными, больными клетками, чтобы помочь иммунной системе их уничтожить. — Прим. ред.) против белка активации фибробластов (FAP)(клеток, отвечающих за образование соединительной ткани. — Прим. ред.) и CD40.

Уровень контроля

На сегодня одно из самых регулируемых и прозрачных направлений генетики — создание биомедицинских клеточных продуктов (БМПК) на основе гена конкретного человека. В состав таких препаратов входят специально для этого выращенные живые клетки пациента. Один из первых и наиболее известных препаратов в этой категории — Kymriah для лечения ряда онкологических заболеваний, включая разновидности лейкоза и лимфомы. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило его использование в 2017 году. В России первую лицензию на производство биомедицинских клеточных продуктов от Росздравнадзора получила в 2020 году научно-производственная компания «Генериум». Сейчас в продуктовой линейке компании есть БМПК «Изитенс». Он предназначен для восстановления повреждений хрящевой ткани коленного сустава площадью до 10 кв. см.

На сегодня один из востребованных типов БМКП — CAR-T-препараты для борьбы с онкологией. Для создания лекарства у пациента берут Т-лимфоциты (клетки иммунной системы, которые распознают и уничтожают вредоносные клетки), далее они модифицируются и вводятся обратно человеку. Отредактированные лимфоциты помогают убивать раковые клетки.

Одним из мировых лидеров в этой отрасли стала команда биомолекулярной лаборатории на базе Медуниверситета имени Войно-Ясенецкого в Красноярске. Исследователи научились создавать искусственные антитела-аптамеры (молекулы нуклеиновой кислоты — ДНК или РНК), способные специфически узнавать и с высоким сродством связывать соответствующие мишени, находить и разрушать с их помощью раковые клетки. Преимущество метода в том, что при хирургическом удалении опухоли есть риск пропустить клетку, которая в дальнейшем может снова пойти в рост и вызвать рецидив. Аптамеры же исключают такую возможность.

Однако и в сфере генной терапии регулирование пока полно белых пятен. В частности, сейчас российское законодательство скупо описывает аспекты защиты интеллектуальной собственности — буквально в одном абзаце, который позволяет не делиться результатами своей научной деятельности в течение определенного срока. Юридическую базу для прорывных, инновационных отраслей науки и медицины приходится создавать с нуля или искать аналогию — законодательные нормы, которые были разработаны для других, но похожих ситуаций. Например, те же CAR-T препараты можно рассматривать как лекарство, или как медицинскую технологию, или как трансплантацию — и применять к ним какие-либо из существующих норм закона. Но какие именно — это тоже было предметом дискуссий. Однако регуляторы не всегда соглашаются с трактовкой закона или предложенной аналогией.

Вопросы этики

Тем не менее пока закон можно назвать очень осторожным, даже сдерживающим развитие биомедицинских исследований. В частности, он запрещает использование информации о результатах исследования БМКП в течение шести лет с даты государственной регистрации без согласия заявителя. Эта норма, с одной стороны, защищает интеллектуальную собственность, с другой — сократит доступ к информации и возможности ее тиражирования, помешает обмениваться информацией о «рецептуре» БМКП-продуктов. А значит, отсрочит превращение БМКП в более массовую технологию.

Еще один аспект генных исследований, пока не получивший достаточного законодательного описания, — это защита персональных данных. Не все задумываются о том, что персональные данные — это не только номер паспорта или дата рождения, но и любые биоматериалы. Между тем мошенники уже научились массово подделывать голос, а регулярные сообщения об утечках больших массивов персональных данных из баз различных сервисов не добавляют спокойствия владельцам этих персональных данных.

Решить эту проблему призвано создание Национальной базы генетический информации — соответствующее постановление вступит в силу 1 сентября 2024 года. Оператором выступит Курчатовский институт, который был основан в 1943 году для реализации атомных проектов, но развивался как мультидисциплинарный научный центр и накопил обширную экспертизу так же и в сфере молекулярной генетики. Кроме того, институт обладает одним из самых мощных в России суперкомпьютеров, на базе которого создан крупнейший дата-центр для хранения и обработки данных о генетических исследованиях.