Стартап Retro Biosciences, получивший инвестиции от Сэма Альтмана, расширил первую фазу испытаний экспериментального препарата RTR-242, чтобы проверить более высокие дозы на здоровых добровольцах. Компания хочет оценить их переносимость и подобрать дозовый диапазон для следующих этапов. В перспективе Retro рассчитывает выяснить, может ли препарат помочь при болезни Альцгеймера и других нейродегенеративных заболеваниях.

RTR-242 разработан для усиления аутофагии — естественной системы клеточной переработки, с помощью которой клетки избавляются от поврежденных белков и других ненужных компонентов. По замыслу Retro, препарат должен восстанавливать кислотность лизосом — внутриклеточных структур, где завершается эта «уборка». С возрастом лизосомы могут работать менее эффективно, а сбои в аутофагии связывают с биологическим старением и рядом нейродегенеративных заболеваний.
Препарат уже несколько месяцев проходит первую фазу клинических испытаний в Австралии на здоровых добровольцах от 18 до 65 лет. По словам гендиректора Retro Джо Беттса-ЛаКруа, предварительные данные компании пока не указывают на серьезные побочные эффекты или другие тревожные сигналы. Это позволяет продолжить повышение дозы, но пока не показывает, где проходит верхняя граница ее переносимости — один из ориентиров для выбора дозировки на следующих этапах.
Чтобы продолжить подбор дозы, Retro решила добавить в исследование две группы добровольцев, которые получат повышенные дозы препарата. По словам Беттса-ЛаКруа, число участников первой фазы вырастет с 76 до 108 — на 42%. Если результаты позволят двигаться дальше, во второй фазе RTR-242 планируют испытать у пожилых пациентов с болезнью Альцгеймера. Где и когда начнется это исследование, в компании пока не говорят.
Retro изучает восстановление работы лизосом как возможный подход к терапии возрастных заболеваний. Биохимик и исследователь старения Пол Роббинс из Университета Миннесоты, не участвующий в испытаниях, назвал лизосомы «интересной мишенью» — особенно при когнитивных нарушениях и деменции. Но, по его словам, пока неясно, как именно действует RTR-242 и даст ли препарат эффект у людей с деменцией.
Для Беттса-ЛаКруа работа над препаратом имеет и личное значение: ранее в 2026 году его отец умер от болезни Альцгеймера. RTR-242 при этом остается частью гораздо более амбициозной цели Retro — прибавить к жизни человека около десяти здоровых лет. Пока это заявленная миссия компании, а сам препарат находится на ранней стадии испытаний: его безопасность и переносимость оценивают у здоровых добровольцев, данных о пользе для пациентов с болезнью Альцгеймера еще нет.
Подпишитесь на «Инк» в Telegram. Там мы пишем нескучным языком о самом важном для предпринимателей. Подписаться.